2018年10月16日
ロシュ、脊髄性筋萎縮症治療薬、世界筋学会で発表
【カテゴリー】:海外
【関連企業・団体】:ロシュ

中外製薬はロシュ社が、脊髄性筋萎縮症(SMA)治療薬として開発中の「risdiplam」について、主要な試験項目の中間成績を、先にアルゼンチン・メンドーサで開催された第23回世界筋学会で報告したと発表した。

1型SMAを対象としたFIREFISH試験では、14名の乳児のうち、8カ月の投与後に支えなしで安定な座位をとることができた3名(21%)を含む6名(43%)が、補助の有無に関わらず座位をとることができるようになった。
さらに、4名(29%)が寝返り、7名(50%)が足蹴り、また6名(43%)が首が座るようにできた。2型および3型SMAを対象としたSUNFISH試験では、12カ月の投与後の30名中の70%で運動機能の改善が認められた。


ニュースリリース
http://www.chem-t.com/fax/images/tmp_file1_1539671552.pdf