2026年01月19日

AGC受託の遺伝子治療薬、米欧で販売承認

【カテゴリー】：行政/団体 【関連企業・団体】：AGC

AGCは19日、バイオ医薬品 CDMO事業子会社である AGC Biologics S.p.A.（ 本社：イタリア ミラノ市 ）が受託製造した ex vivo 遺伝子治療薬 Waskyraに対し、米国食品医薬品局（FDA）および欧州委員会の販売承認を取得したと発表した。 　Waskyraは、イタリア政府認定の非営利バイオメディカル研究団体 Fondazione Telethon が開発した、ウィスコット・オルドリッチ症候群向けの希少免疫疾患治療薬で、これにより患者に新たな治療の選択肢を提供することが可能となる。 　ウィスコット・オルドリッチ症候群は出生男児約 25万例に1例の割合で発症する希少な免疫疾患で、これまで対症療法や家族ドナーの造血幹細胞移植が主な治療法だった。Waskyraは、患者自身の細胞を採取し、疾患の原因 となる遺伝子を修正するex vivo 遺伝子治療薬であり、ドナー依存や拒絶反応のリスクを回避しつつ、最小限の負担で根治を目指す革新的な治療法となる。 　AGC Biologics は、ex vivo 遺伝子細胞治療薬のプロセス開発および受託製造において、グローバルトップクラスの豊富な実績と知見を有している。今回の承認に際し、同社はレンチウィルスベクターの製造、患者ごとに異なる遺伝子改変細胞の製造、ならびに規制当局への申請・対応支援など、包括的なサービスを提供した。今後も商業生産に向けて支援を継続する。 ニュースリリース https://www.chem-t.com/fax/images/tmp_file1_1768805970.pdf